6月22日，国家药监局（NMPA）官网公示显示，复星凯特CAR-T细胞治疗产品阿基伦赛注射液（axicabtagene ciloleucel）已正式获批。这意味着，中国迎来了首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品。
什么是CAR-T细胞治疗？
CAR-T细胞治疗早在2012年就备受瞩目——
2012年处于血癌晚期的美国女孩艾米丽·怀特海德，在医生的推荐下尝试了CAR-T细胞治疗，完全杀死了她身体中的癌细胞，从死神受众挣脱了出来。CAR-T治疗技术也因此在2013年被《科学》杂志评为世界十大科学进展之首。
CAR-T细胞治疗为什么能产生这样的效果？这就不得不说说，癌细胞在体内蔓延的过程！
在我们的人体免疫系统中，有种叫做“T细胞”的战斗先锋，负责攻击清除体内的异常分子，维护身体健康，而癌细胞也在它们的攻击范围之内。
但癌细胞十分狡猾，在和T细胞作战的时候，会通过不断变异获得伪装技能，让T细胞将其错认为正常细胞，从而在身体里发展壮大。
而CAR-T细胞治疗的思路，就是让T细胞升级辨别癌细胞的能力，对其做到精准打击。
首先研究人员会对患者基因进行检测，分析其癌细胞的信息特征。然后再采集患者血液，提取T细胞，在体外给T细胞装备道具“CAR”（即嵌合抗原受体），将变异后的癌细胞信息传输给T细胞，从而让T细胞提高了识别能力，升级为CAR-T细胞。这样的CAR-T细胞既携带了识别肿瘤的“导航头”又增强了杀伤肿瘤的“弹药库”。
如果使用的是我国产品阿基伦赛注射液，那么当CAR-T细胞在体外培养到足够数量后，研究人员会将其重新注射回患者体内，让CAR-T细胞在体内精准清除癌细胞。
根据患者的体型大小，所需的CAR-T细胞数量从上亿个到上百亿不等，这批经过进化的CAR-T细胞来势汹汹，可以凭借提升的数量、火力而将癌细胞一举消灭。
我国CAR-T细胞能治疗哪些癌症？
对于传统治疗方法束手无策的癌症患者，CAR-T提供了一种新的治疗手段。
但遗憾的是，目前的临床研究主要的针对的是血癌以及淋巴瘤。
我国复星凯特获批的CAR-T细胞治疗产品阿基伦赛注射液（axicabtagene ciloleucel）可以用来治疗曾接受二线或以上系统性治疗后复发的血液肿瘤，或者难以治疗的成人B细胞淋巴瘤患者。
现上市的所有CAR-T细胞治疗产品，对实体肿瘤的治疗效果都不甚理想，如何能将其应用在更广阔的治疗领域上，是医学界面临的重大的挑战。
普通人能用上这种治疗方法吗？
全球第一个获批的CAR-T细胞治疗产品Kymriah
很难！
之前已经提过，进行CAR-T细胞治疗，研究人员会对患者基因进行检测，分析其癌细胞的信息特征，并提取患者自身的T细胞。
这就意味着每批CAR-T细胞全都是患者的私人定制产品，每个患者是一个独立批次。
虽然阿基伦赛注射液已批准上市，但还没有确切的定价，根据国外最早上市的CAR-T产品Kymriah高达47.3万美元（约305万人民币）的定价来看，业内人士评估阿基仑赛注射液的初始定价或许超过100万人民币。
哪怕比之国外产品阿基伦赛注射液价格不足三分之一，但对很多家庭来说依旧是一个天文数字。
作为个体化的精准医疗，CAR-T疗法无法大规模生产，也就无法通过规模化量产来降低成本。如何通过降低成本来惠及更多患者，这是一个全球性的挑战。
CAR-T疗法对人体有害吗？
CAR-T疗法具有个体化、疗效好的治疗优势，但并非对人体没有任何伤害。
根据临床研究，CAR-T疗法会产生不容忽视的毒副作用，其中特别要说明的是细胞因子释放综合征及神经毒性。
CAR-T细胞接触带有肿瘤抗原的细胞后大量增殖，并对肿瘤细胞大量杀伤时，在此过程中产生一系列细胞因子，一旦细胞因子过多，在体内形成风暴，就会对患者身体造成系列性相关损害。
患者会因此表现出高热、乏力、疲劳、肌痛、恶心、厌食、心动过速、低血压、毛细血管渗漏、心功能不全、肾损害、肝衰竭、弥漫性血管内凝血等症状。
这些症状被统称为细胞因子释放综合征。
而神经毒性是即细胞因子释放综合征之后，与CAR-T细胞治疗相关的第二常见不良事件。治疗过程中，患者可能出现注意力不集中、震颤、轻度表达性失语和书写障碍等不良反应。
目前，我国CAR-T细胞产品的上市，是一次阶段性的进展。CAR-T细胞在治疗肿瘤方面非凡的潜力，还有待更多人来挖掘。
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发表于 2021-7-2 08:03:34
发表于 2021-7-2 08:03:41
